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　　可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并

　　Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TT

　　2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --子宫内的碱基编辑或有望在机体病变发生之前来纠正致病性的突变，1型黏多糖病（MPS-IH，贺勒氏症，指任何一种涉及黏多糖先天性代谢紊乱的疾病）是一种影响机体多个器官功能的溶酶体贮积病（LSD，lysosomal storage disease），其通常会导致个体出生后发生早期的心肺衰竭。如今越来越多的研究证据

　　2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑

　　研究人员发现了一类新的可编程的DNA修改系统，称为OMEGA，它们可能天然地参与了在整个细菌基因组中重排小片段 DNA的工作。

　　小麦为全球人口提供主粮，小麦增产可缓解人口增长带来的粮食危机。氮元素作为植物生长发育所必需的一类营养元素，是制约农作物产量的重要因素。对作物氮素利用关键调控基因进行靶向编辑，是改良作物产量的有效策略。前期研究发现，水稻ARE1基因是调控氮素利用效率和产量的关键基因。ARE1基因在植物中高度保守，研究人员推测，对其他作物中ARE1基因的

　　新型基因编辑系统引导编辑（prime editing，PE）可以在基因组的靶向位点实现任意类型的碱基替换、小片段的精准插入与删除，这种灵活的、可设计的遗传修饰能力使其在基础研究、人类疾病治疗和农作物育种中潜力巨大。该系统由nCas9（H840A）融合逆转录酶（reverse transcriptase，RT）和pegRNA（prime

　　2021年7月21日讯/生物谷BIOON/---最近，令人担忧的SARS-CoV-2病毒变体的出现突出表明需要创新方法以便同时抑制病毒复制和防止病毒逃避宿主免疫反应和抗病毒药物治疗。在一项新的研究中，澳大利亚研究人员使用一种称为CRISPR-Cas13b的基因编辑技术成功地阻止SARS-CoV-2病毒在受感染的人类细胞中的传播，这可能为治疗COVID-19铺